加州大学欧文分校的研究团队宣布，它已经通过使用一种新的使用CRISPR-Cas9的基因组编辑技术成功地恢复了患有遗传性眼病的小鼠的视网膜功能和视觉功能。
视力在五种感官中被认为是重要的，但是由于基因突变，可能导致严重的视力丧失和失明。由遗传突变引起的眼部疾病，例如视网膜色素变性，被称为遗传性视网膜疾病（IRD）遗传眼科疾病，尚未建立有效的治疗方法。
对于此IRD，研究团队关注了应用CRISPR的新技术，即碱基编辑。 CRISPR是通过切割两条DNA链来编辑基因组的技术，但是单碱基编辑是一种使用生物体的DNA修复机制在不切割DNA链的情况下编辑基因组的技术。
研究小组向视网膜下注射了一种病毒，其中腺嘌呤经过单碱基编辑以抑制突变小鼠中的突变，RPE65基因包含在250个IRD相关基因中。结果，恢复了由RPE65基因突变引起的视网膜和视觉异常。
研究小组解释说，治疗后，大鼠能够目视检查方向，距离，对比度以及时空频率。相关信息可以在这里找到。
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