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由比尔·盖茨和他的妻子梅琳达·盖茨创立的比尔和梅琳达·盖茨基金会使用基因编辑技术CRISPR / Cas9来治疗镰状细胞性贫血，这是一种遗传性贫血疾病。宣布向Intellia Therapeutics提供资金。
镰状细胞性贫血是一种遗传性贫血，发生在红血球的形状发生变化且氧气输送功能降低时。具有严重贫血症状的镰状细胞性贫血患者通常在成年前死亡。在美国，大约有100,000名镰状细胞性贫血患者，尤其是在疟疾盛行的撒哈拉以南非洲地区。如果婴儿更容易死于疟疾，其红细胞的形状发生改变，原生动物疟疾会阻止红细胞内的增殖并增加对疟疾的抵抗力。因此，可以看出，镰状细胞性贫血患者在疟疾高发地区具有相对较高的存活率和遗传遗传。
镰状细胞性贫血的症状可以用止痛药或输血治疗，儿童和青少年可以通过骨髓移植治愈。但是，现实情况是，大多数镰状细胞性贫血患者生活在贫穷的发展中国家，无法得到适当的治疗。在美国，骨髓移植需要考虑合适的供体，费用高达30万美元，并且有严重并发症的风险。
近年来，基因治疗作为治疗镰状细胞性贫血的方法引起了人们的关注，并且通过对患者的造血干细胞进行体外基因编辑并将其移植回骨髓中，正在开发一种治疗镰状细胞性贫血的方法。但是，这种方法就像骨髓移植一样，需要大剂量化疗，副作用大，在贫穷国家不切实际。
为了解决这个问题，Intellia Therapeutics正在开发一种疗法，该疗法将CRISPR组分携带至骨髓，并使用脂质纳米颗粒的系统将造血干细胞基因直接编辑到人体中。该方法避免了大规模的移植手术，可通过在发展中国家广泛使用的Ringer来实现，并且比传统方法便宜得多。
2020年11月11日（当地时间），Intellia Therapeutics宣布已从比尔和梅琳达·盖茨基金会获得数百万美元的赠款，以支持开发镰状细胞性贫血疗法。比尔和梅琳达·盖茨基金会（Bill＆Melinda Gates Foundation）投资于各种活动，以解决发展中国家的疾病和贫困问题，目前正在开展一项试点计划，以在未来7至10年内加速在发展中国家开发安全有效的基于基因的疗法。韩国的资金也作为该计划的一部分进行。
Intellia Therapeutics表示已经在使用小鼠进行动物实验。相关信息可以在这里找到。
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