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基因治疗会一天来治愈慢性疼痛吗?

美国加利福尼亚大学圣地亚哥分校的一个研究小组发表了一种有希望的治疗慢性疼痛的方法。

这种治疗方法不会永久改变痛觉基因,而是会降低其功能。对大鼠的实验表明,疼痛可以一次缓解几个月,而不会带来重大的健康风险。然而,似乎在应用于人体方面仍然存在挑战。

任何人都可以经历慢性疼痛,但这是难以治疗的疾病之一。尽管有各种各样的估计,但2018年在美国进行的一项调查发现,美国成年人中有20%会经历慢性疼痛,而8%的人会严重疼痛,从而影响他们的日常生活。

有许多减轻疼痛的疗法,但大多数只是轻度或短期的疗法。使用有效的麻醉性止痛药(如阿片类药物)可以显着减轻疼痛,但它并不对所有人有效,并且存在成瘾或严重副作用的风险。同样,即使阿片类药物效果很好,随着人体逐渐习惯于阿片类药物,随着时间的流逝,它也可能会失去效力。

研究团队专注于一个名为SCN9A的基因。除了大脑和脊髓,该基因还可以在神经细胞和周围神经系统中很好地表达,但是具有SCN9A基因无效的突变的人即使意识到疼痛也不会感到疼痛。增加SCN9A表达,增加对疼痛的敏感性。 。

SCN9A控制钠通道,这是Nav1.7的亚型。可以说神经细胞中存在的Nav1.7在识别传递至大脑的疼痛信号中起重要作用。关注这一点的研究小组表示,找到一种通过基因疗法安全地削弱Nav1.7功能的方法可以挽救患有慢性疼痛的人。而且,由于该基因是仅影响Nav1.7的简单结构,因此风险较低。

研究人员说,该方法的有趣之处在于它靶向具有清晰表型的基因,并且由于很明显该基因直接与疼痛有关,因此它可能是拯救慢性疼痛患者的理想非排他性靶标。

研究结果发表在《科学转化医学》杂志上。在小鼠中进行了两个常规的基因操作实验,包括最近开发的基因组编辑技术CRISPR(CRISPR / Cas-9)和使用锌指蛋白的常规方法。 SCN9A / Nav1.7表达式不会永远停止,但是使用了一种方法来暂时阻止该表达式。

实验中使用的小鼠患有各种类型的慢性疼痛,例如由化学疗法引起的炎症性疼痛和神经痛。为了测量大鼠对疼痛的反应,大鼠可以忍受多大程度的刺激,如热或触觉,因此,接受基因治疗的小鼠对疼痛的抵抗力更高,并且总的疼痛缓解持续。同样重要的是,这种治疗对大鼠没有任何明显的副作用。

该研究小组强调,该研究有可能挽救患有顽固性疼痛的患者,并称该研究已被证明具有疗效和安全性。当然,这项研究的结果仅仅是各种验证的开始。在大鼠和人类之间,Nav1.7的功能可能存在显着差异。很难断言暂时和安全的治疗方法尚无严重的副作用。研究小组还指出,由于SCN9A基因无效而不会感到疼痛的人会出现麻醉等症状,并且不会感到异味。在大鼠实验中,嗅觉没有损失,但是,与其他风险一样,这可能需要谨慎。将来解释说,有必要进行适当的毒性测试,以确认使用较大动物的安全性。

研究团队成立了一家名为Navega的公司来实现这种治疗。将来,计划进行研究以将该疗法应用于人类,并且还计划使用非人类灵长类动物进行实验。如果进展顺利,那么在人体中进行临床试验可能不会太早。相关信息可以在这里找到。

lswcap

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通过每月的AHC PC和HowPC杂志时代,他在网络IT媒体上观看了“技术时代”,如ZDNet,电子报互联网经理,Consumer Journal Ivers的编辑,TechHolic出版商和Venture Square的编辑。 我很好奇这个仍然充满活力的市场。

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